据FDA网站信息分析，随着快速审评通道、突破疗法、优先审核、加速审批四个快速审批途径的推进，孤儿药和生物抗体类备受重视。但是面对已批上市新药不良反应频频报警的形势，FDA药品评价和研究中心在对新药审评过程进行了创新的前提下也更加严谨。据统计显示，2016年一季度美国FDA批准了14个新生物制剂和化学药物上市，抗丙型肝炎病毒药物、抗HIV病毒药物、控制和预防血友病出血的药物和作用于神经系统的药物仍是重点。

据FDA网站信息分析，随着快速审评通道、突破疗法、优先审核、加速审批四个快速审批途径的推进，孤儿药和生物抗体类倍受重视。但是面对已批上市新药不良反应频发的形势， FDA药品评价和研究中心在对新药审评过程进行了创新的前提下也更加严谨。

据统计显示2016年一季度美国FDA批准了14个新生物制剂和化学药物上市，其中6个新分子实体和新生物制品，分别是美国默克公司的依巴司韦-格佐普韦、比利时优时比的布瓦西坦、ElusysTherapeutics公司的Anthim、礼来的艾克司单抗、以色列梯瓦公司的瑞利珠单抗、JAZZ制药公司的去纤维蛋白多核苷酸。抗丙型肝炎病毒药物、抗HIV病毒药物、控制和预防血友病出血的药物和作用于神经系统药物仍是重点。

2016年1～3月FDA批准新药表

（注：Dr. Reddy’s Laboratories Ltd.的舒马曲坦注射剂Zembrace SymTouch为扩大适应症，未在下文进行分析。）

1.驱虫药甲苯咪唑的咀嚼片：Emverm

1月5日FDA批准了美国Impax Laboratories, Inc的甲苯咪唑（mebendazole）新配方咀嚼片，商品名Emverm。适用于治疗蛲虫、鞭虫、蛔虫、钩虫、美洲钩虫的单独感染和交叉感染，药物具有给药方便、剂量小和治愈率高达到95%的特点，是成人和两岁以上儿童的驱虫药物。

2.偏头痛药物：Onzetra Xsail

1月27日FDA批准了Avanir Pharmaceuticals, Inc的舒马曲坦（sumatriptan）吸入粉雾剂，用于偏头痛急性发作的治疗；商品名Onzetra Xsail。舒马曲坦吸入粉雾剂是一种快速起效的鼻内高度选择性5－羟色胺受体受体激动剂，具有起效快速、耐受良好、可持久缓解病痛的特点，短时间可逆转偏头痛时颅内血管扩张，减轻血浆蛋白外渗，从而改善脑血流量，缓解偏头痛的症状。

3. 中枢神经系统兴奋剂：Adzenys XR-ODT

1月27日FDA批准了美国新疗法专科制药公司（Neos Therapeutics, Inc）的专利药物安非他明缓释口腔崩解片（amphetamine），商品名Adzenys XR-ODT。安非他明是一种中枢神经系统（CNS）兴奋剂，适用于治疗6岁或以上患者的注意力缺陷与多动障碍，Neos公司的口服崩解片（ODT）剂型投放控释（CR）小分子活性药物成份，与另一种常用的复方安非他命长效缓释胶囊（Adderall XR）具有生物等效性。

4.偏头痛药物：Zembrace  SymTouch

1月28日FDA批准了印度瑞迪博士实验室（Dr. Reddy’s Laboratories Ltd）的舒马曲坦（sumatriptan）注射剂，商品名Zembrace SymTouch。舒马曲坦是一种选择性5-HT1B / ID受体激动剂，药物预装在单只一次性自我注射器中。用于治疗严重的偏头痛发作。

偏头痛影响着数以百万计的人，其中许多人生活繁忙，因此快速止痛对于他们来说非常重要。偏头痛发作可能伴随着严重的恶心，可能导致吞咽困难，难以服药。Zembrace SymTouch就是针对这类特殊偏头痛症状而设计的特定剂型。

5.抗丙肝药物：Zepatier

1月28日FDA批准了美国默克的格佐普韦-依巴司韦（Grazoprevir-Elbasvir）口服制剂，商品名Zepatier，用于基因型1和4（GT-1，GT-4）慢性丙型肝炎病毒感染者。丙型肝炎是一种可以导致肝功能退化或肝功能衰竭的病毒性疾病。多数HCV患者在明显肝损伤之前都没有其他症状，这种状态可能持续多年。慢性丙肝需要多年才会发展为肝硬化，而且伴随多种并发症，如出血、黄疸、腹部积水、感染或肝癌。

Zepatier是由NS5A抑制剂依巴司韦和NS3/4A蛋白酶抑制剂格佐普韦构成的每日口服一次的固定剂量组合片剂，之前，FDA已授予Zepatier用于伴有终末期肾脏病且正在接受透析治疗的基因型1丙肝（GT-1 HCV）患者以及基因型4丙肝（GT-4 HCV）患者的突破性药物资格。这是继吉利德Harvoni和艾伯维Viekira之后，获批上市的全球第三款突破性丙肝鸡尾酒疗法。

6.抗癫痫药物：Briviact

2月19日FDA批准了比利时优时比（UCB）公司的癫痫病治疗药物布瓦西坦（Brivaracetam），商品名Briviact。用于伴有或不伴继发性全身性发作的16岁（包括）以上青少年及成人癫痫患者的辅助治疗。

布瓦西坦是一种选择性、高亲和度突触囊泡蛋白2A和左乙拉西坦类似物。癫痫症是一种脑功能障碍，可导致患者反复痉挛。痉挛发作时间较短，伴随着异常脑活动。痉挛可以导致不受控制的行动或肌痉挛、反常的想法和行为和反常的感觉症状。肌肉痉挛可能会非常剧烈，导致患者失去意识。当大脑神经簇经历无法控制的活动时，痉挛就会发生；而局部发作的痉挛则是开始于脑部的特定区域。

癫痫是一种慢性脑部疾病，全球发病率在0.6%~1.1%。目前，世界上共有超过5000多万癫痫患者，每年仍有新增病人200万人。我国癫痫患者基数高达1000余万，且每年以40万速度在增长。全世界很多癫痫患者由于未得到合理、正规的治疗而造成了病情恶化，而这种情况在我国尤为严重，未得到充分治疗的患者达一半以上。布瓦西坦药理学活性、临床疗效及安全性均表现较好，而由于癫痫具有病程长、治疗周期长的特点，该药物将有巨大的市场。

UCB公司最畅销的药物为左乙拉西坦（Keppra，开浦兰），2011年专利到期后，2013年销售额9.59亿美元，同比下跌15%。2008年UCB的辅助药物拉科酰胺（Vimpat）获批，2013年市场5.53亿美元，销售增长23%。2014年9月FDA 已经批准拉科酰胺单药疗法用于治疗癫痫。公司赛妥珠单抗（certolizumab/Cimzia）获批用于类风湿性关节炎、克罗恩病、银屑病关节炎的治疗。

7.抗HIV药物：Odefsey

3月1日FDA批准了吉利德科学公司的恩曲他滨+利匹韦林+替诺福韦艾拉酚胺片（emtricitabine, rilpivirine and tenofovir alafenamide），商品名Odefsey。用于抗HIV病毒感染治疗艾滋病。Odefsey是一种固定剂量的联合片剂，其组份是抗HIV模拟核苷类逆转录酶抑制剂（NRTIs）含恩曲他滨（FTC）和替诺福韦艾拉酚胺（TAF），并与非核苷类逆转录酶抑制剂（NNRTI）利匹韦林（RPV）组合，由于医学的进步，HIV者的生存期得到了延长，多种作用机制小剂量的抗病毒药物和安全性高和副反应小的药物已成为新的治疗选择。

8.长效重组人血凝血因子：Idelvion

3月4日FDA批准了CSL Behring公司的长效重组人血凝血因子Idelvion 【coagulation factor IX （recombinant）, albumin fusion protein】注射剂药物，商品名Idelvion 。

长效重组人血凝血因子类药物Idelvion，临床适用于控制和预防B型血友病患者的出血症状和减少流血频率。药物进入患者体内替换因子I——一种人体内自然产生的凝血因子，而在B型血友病患者体内该因子会缺失或存在缺陷。Idelvion通过基因重组技术把因子IX与白蛋白相融合，是该药物所获得的疗效更加持久的重要因素。

9. 多发性骨髓瘤（MM）治疗药物：Evomela

3月10日FDA批准了美国Spectrum Pharmaceuticals, Inc的多发性骨髓瘤（MM）治疗药物美法仑（melphalan），商品名Evomela。美法仑是一种烷基化剂，适用于患者干细胞移植前的调理治和口服治疗不耐受患者的姑息治疗。

美法仑注射剂是Spectrum公司在美国市场上市的第六个血液/肿瘤产品。该产品用生理盐水进制备混合，不含丙二醇，新配方还使用了Captisol技术，可让药物混合溶液在室温下保持4小时稳定性。

10.重组抗血友病因子注射剂：Kovaltry

3月16日FDA批准了德国拜尔医疗保健公司的重组抗血友病因子（antihemophilic factor（recombinant））注射剂；商品名Kovaltry。新批准的重组抗血友病因子注射剂是一种人类DNA序列导出的全长八因子浓缩液，适用于控制和预防小儿或成人A型血友病群体出血症。Kovaltry作为预防A型血友病出血药物，每周仅注射两次。今年初Kovaltry已经在欧洲和加拿大通过审批，而且在日本也递交了该药的申请。

11.抗吸入炭疽杆菌药物：Anthim

3月18日FDA批准了Elusys Therapeutics, Inc的单克隆抗体炭疽抗毒素（obiltoxaximab）注射剂，商品名Anthim。该药与适当抗细菌药联用治疗吸入性炭疽病。

吸入性炭疽热非常罕见，但暴露在感染动物、受污染动物产品或有意释放炭疽孢子的环境中可能导致吸入性炭疽热。当人吸入炭疽菌孢子后，炭疽菌会在人体内复制并产生毒素，这会导致严重且不可逆的组织损伤甚至死亡。炭疽热是一种潜在的生化恐怖袭击威胁，原因是炭疽孢子难以被摧毁并且可以通过空气传播。

12.抗斑块状银屑症药物：Taltz

3月22日FDA批准了礼来公司的艾克司单抗（ixekizumab）注射剂，商品名Taltz。该药是一种靶向促炎性细胞因子IL-17A单克隆抗体，适用于治疗成人中、重度斑块状银屑病。Taltz的活性成分抗体绑定于一种导致炎症的蛋白质【interleukin（IL）-17A】。通过绑定，ixekizumab可以抑制促使斑块状银屑病发展的炎症反应。

13.抗哮喘药物：Cinqair

3月23日FDA批准了以色列梯瓦制药公司的瑞利珠单抗（reslizumab）注射剂，商品名Cinqair；适用于嗜酸性细胞哮喘患者的附加维持治疗。抗哮喘药物目前虽有很多的全身用药和局部喷剂，但瑞利珠单抗是一种人源化的白介素-5（IL-5）重组单克隆抗体（lgG4 kappa），是每月仅需注射一次的长效注射剂药物，为患者提供了一种新的治疗选择。

哮喘是全球性的一种导致呼吸道系统综合征的炎性慢病。哮喘发作时，气管变得狭窄，使人难以呼吸。严重的哮喘发作可能导致患者住院甚至死亡。根据美国疾控中心数据，全美截止2013年已有2200万哮喘患者，其中每年18%哮喘患者因发病住院。

14.去纤维蛋白多核苷酸注射剂：Defitelio

3月30日FDA批准了Jazz Pharmaceuticals plc的去纤维蛋白多核苷酸（defibrotide）注射剂；商品名Defitelio。去纤维蛋白多核苷酸是一种脱氧核糖核酸衍生物抗凝剂，适用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞并伴有肾或肺功能紊乱的患者。

造血干细胞移植属于骨髓癌症或血液特定治疗手术。在接受造血干细胞移植之前，患者通常需要接受化疗。肝小静脉闭塞综合征（VOD）发生在接受化疗和HSCT的患者身上。肝静脉闭塞综合征导致的肝静脉阻塞可以使肝部膨胀和肝供血不足，并导致肝损伤。严重的肝小静脉闭塞综合征可导致肾或肺衰竭，而临床上仅2%的患者在接受造血干细胞移植时会遭遇严重的肝小静脉闭塞综合征，但是发生严重的VOD患者80%无法存活。Defitelio填补了造血干细胞移植中罕见致命的并发症的治疗空白。